Gentherapeutische Behandlungsmethoden für seltene ophthalmologische Erkrankungen im Lichte der Verteilungsgerechtigkeit : eine Übersicht

Abstract

Hintergrund: Mit der Zulassung von Neparvovec (Luxturna®, Novartis) im Jahr 2018, einem Gentherapeutikum zur Therapie von Retinitis Pigmentosa und Leberscher kongenitaler Amaurose bei RPE65- Mutationen, haben Gentherapeutika die ophthalmologische Praxis erreicht. Trotz ihres Potenzials werfen Gentherapien erhebliche ethische und ökonomische Fragen auf. Das gilt insbesondere bezüglich Verteilungsgerechtigkeitsaspekten, weil ein eingeschränkter Zugang im öffentlichen Gesundheitssystem bereits bestehende Ungleichheiten verstärken könnte. Ziel der Arbeit: Dieser Artikel untersucht die Verteilungsgerechtigkeit aus ethischer Perspektive mit Schwerpunkt auf der gerechten Allokation von Gesundheitsressourcen und der Finanzierbarkeit von Gentherapien bei seltenen Erkrankungen in der Ophthalmologie. Ziel ist es, Spannungsfelder zwischen ethischen Ansprüchen, wirtschaftlichen Interessen und der finanziellen Tragfähigkeit des Gesundheitssystems aufzuzeigen. Methoden: Im Rahmen dieser Arbeit wurde ausgewählte Fachliteratur zur Verteilung knapper Gesundheitsressourcen, potenziellen Modellen zur Finanzierung sowie Ansätzen zur Bewertung einer gerechten Preisgestaltung analysiert. Besonderes Augenmerk wurde dabei auf die spezifischen Herausforderungen gelegt, die sich im Bereich der Ophthalmologie ergeben. Ergebnisse: Pay-for-Performance-Modelle koppeln Kosten an die Wirksamkeit, adressieren jedoch nicht alle Herausforderungen. Zentralisierte Datenerhebung und Verhandlungsstrukturen erhöhen die Effizienz und stärken die Position.